Örökletes izomsorvadást miért nem képesek géntechnológiával gyógyítani?

Nem vagyok biológus,de nem hiszem,hogy a DNS molekulákat ilyen könnyen meglehetne változtatni.Valószínűnek tartom,hogy a nagy tudósoknak is eszükbe jutott ez a lehetőség,de vagy a kísérlet nem sikerült,vagy helyből elvetették.

Ha ilyen könnyen menne minden,akkor minden betegséget könnyen lehetne gyógyítani.

Nem ez az egyetlen, génterápiásval kezelhető kór. Ha jól tudom, ma talán hármat képesek korlátozott mértékben gyógyítani a sok közül, azok is többségében kísérleti beavatkozások eredményei. Ez is a listán van (tudom, tanultuk), egyelőre korai fázisban kísérleteznek. Ahogy én tudom, itt exonkivágódási problémák vannak a disztrofinban, nem hiányzik teljesen, ez pedig nehezíti a terápiát (de megoldható, idehaza is vannak ez irányban alapkutatások az Enzimológián). Ez persze csak az elméleti rész.

"De mivan, ha retrovírusokba ezt a gént bejuttatnánk, ezek megfertőznék az izmokat, beépítenék a DNS-be ezt a gént, és már később elő is tudná állítani a megfelelő fehérjéket."

Ez az, ami ma nem megy ilyen egyszerűen, hogy csak így leírjuk. A virális fertőzés kockázatos, a homing problémás, az izmok nem osztódnak hevesen, hogy a "javított genomű izmok" működhessenek megfelelő fehérjékkel, de ha meg is tennék, a beidegzés azért nem máról holnapra szokott kialakulni. Illetve a megfertőzés is problémákat vet fel: hogyan? Hogy lehet minden izmot megfertőzni? Injekció? (Ugyebár a bőr egy gonosz barrier, azon nem szuszakolja át magát a vírus.) Ebből a szempontból a légzőszervi virális beavatkozások egyszerűbbek, inhalálni lehet. És mivel a vírusfertőzésnek is van hatásfoka, a homológ rekombináció meg még rátesz egy lapáttal, nagyjából húsz injekció után várhatnánk valamicske változást egy sejtben. (És akkor most aktívan osztódó sejtekről van szó.)

Egyáltalán nem olyan egyszerű ez, mint az elmélet. Technikai problémáink vannak bőven, megoldás egyelőre az, hogy a hatékonyságot növeljük. És közben bőszen imádkozik mindenki, hátha az segít. (Egyelőre nem.)